El camino de un tratamiento contra el cáncer hasta los hospitales es largo, empieza en el laboratorio y pasa por años de estudios preclínicos que evalúan su seguridad y eficacia. El momento clave ocurre cuando los tratamientos llegan por primera vez a los pacientes a través de los ensayos clínicos (EECC), la puerta que transforma la investigación en práctica clínica. Cada fármaco disponible hoy en día en oncología ha seguido este proceso. Por eso, en el Día Internacional de la Investigación en Cáncer es importante reflexionar sobre qué son los ensayos clínicos y qué implican para los pacientes.

Una decisión libre en un contexto difícil

Participar en un ensayo clínico siempre debe ser un acto voluntario. Ningún paciente puede ser incluido sin antes haber recibido información clara sobre los riesgos, los posibles beneficios y las alternativas disponibles. Eso es lo que se conoce como decisión y consentimiento informados.

Sin embargo, en oncología muchas veces esta decisión se toma en situaciones complicadas. Hay personas que llegan a un ensayo porque los tratamientos convencionales ya no funcionan, y entonces esta puede ser la única opción disponible. Otras lo eligen como una de varias alternativas junto a otros tratamientos estándar. Esto nos recuerda que los EECC no son solo un paso en la investigación, sino también una oportunidad real tanto para quienes ya no tienen más opciones como para quienes buscan acceder a terapias innovadoras. En estas situaciones, la autonomía del paciente convive con la presión que impone la enfermedad. Por eso es fundamental contar con un marco ético sólido que garantice que la decisión no esté condicionada por presiones indebidas ni por falsas expectativas.

Lo que nos enseñó la historia

No siempre existieron estas garantías. La historia de la investigación médica, fue atroz y recuerda episodios en los que se avanzó a costa de los derechos humanos. Uno de los más conocidos es el experimento de Tuskegee, en Estados Unidos, donde durante cuarenta años se negó tratamiento a cientos de hombres afroamericanos con sífilis para observar la evolución de la enfermedad. También hubo ensayos realizados sobre prisioneros o colectivos vulnerables sin su consentimiento.

Estos abusos marcaron un antes y un después. La comunidad internacional se organizó para crear normas éticas que protegiesen a los pacientes. La más influyente es la Declaración de Helsinki, redactada en 1964 por la Asociación Médica Mundial, que estableció principios que hoy siguen vigentes: la primacía del bienestar del paciente sobre cualquier interés científico, la necesidad del consentimiento informado y la supervisión independiente de los estudios. Estos principios se han actualizado para responder a nuevos dilemas, la ciencia nunca debe avanzar a costa de las personas.

Cómo funcionan los EECC

Aunque hablamos de ellos de forma general, no todos los EECC son iguales. Cada fase cumple una función distinta en la construcción de evidencia:

• Fase I: primera administración en humanos, pocos participantes, para estudiar la seguridad.  
• Fase II: mayor número de participantes, se evalúa la eficacia y la dosis óptima.
• Fase III: se verifica la eficacia, requiere miles de participantes para obtener datos sólidos en su autorización.
• Fase IV: seguimiento del fármaco una vez aprobado por las agencias reguladoras, para detectar efectos poco frecuentes o tardíos.

Este proceso refleja que la ciencia avanza de manera gradual, sumando evidencia paso a paso antes de llegar a la sociedad.

Retos actuales: ciencia y equidad

Aunque los EECC son hoy más seguros y regulados, todavía enfrentan desafíos importantes. Uno de ellos es la diversidad de los pacientes. En fases iniciales suele ser seleccionarse a personas con pocas enfermedades añadidas, para poder estudiar los efectos del fármaco en condiciones más controladas. Con el avance a fases posteriores, se amplía la inclusión para reflejar la realidad clínica, incluyendo a pacientes más diversos.

La representación racial y étnica también es un reto. Garantizar la diversidad es esencial para comprobar si existen diferencias en la respuesta a los tratamientos. Algunos promotores estadounidenses exigen a los investigadores un compromiso explícito de no excluir a personas de minorías históricamente infrarrepresentadas.

Otro desafío es la desigualdad en el acceso. No todos los hospitales participan en EECC, por lo que la posibilidad de acceder a terapias innovadoras depende del lugar de residencia y de la red sanitaria disponible. Para facilitar la búsqueda, existen plataformas como EU Clinical Trial Register o ClinicalTrials.gov donde los pacientes pueden consultar los ensayos autorizaos en distintos países.

Por último, los altos costes de la investigación, en ocasiones, condicionan qué proyectos se priorizan, dejando en segundo plano cánceres menos frecuentes o tratamientos con mecanismos más complejos.

Nuevas oportunidades

A pesar de estos retos, surgen nuevas oportunidades que están transformando la investigación en cáncer. La medicina de precisión, que busca tratamientos personalizados según el perfil genético de cada paciente, impulsa ensayos más adaptativos. Las plataformas digitales y la telemedicina permiten incluir pacientes que antes quedaban excluidos por barreras geográficas o logísticas. Además, la colaboración internacional, reforzada durante la pandemia, ha demostrado que compartir datos y recursos acelera los avances y mejora la solidez de los resultados.

Otro aspecto positivo es la participación de pacientes, familiares y asociaciones, que cada vez tienen más voz en el diseño de los estudios. Su implicación asegura que las investigaciones tengan en cuenta las necesidades reales de quienes viven con la enfermedad, humanizando la investigación.

Los pacientes, en el centro

Nada de esto sería posible sin la generosidad de los pacientes que aceptan participar. Cada persona que entra en un ensayo clínico lo hace en un contexto de incertidumbre, asumiendo riesgos y confiando en que la ciencia pueda ofrecerle una oportunidad. Su decisión no solo tiene un valor individual, sino también colectivo: contribuye a generar conocimiento que beneficiará a otros en el futuro.

Un esfuerzo compartido

Los EECC oncológicos requieren la colaboración de muchos profesionales en todas sus etapas: investigadores clínicos, coordinadores, monitores, farmacéuticos, enfermeras, técnicos de laboratorio e imagen, bioestadísticos, epidemiólogos, bioinformáticos y comités éticos, sin olvidar a quienes contribuyeron en las etapas previas.

Estos estudios son, en esencia, un esfuerzo colectivo. Gracias a él, cada ensayo clínico no solo genera conocimiento, sino que también abre puertas a tratamientos innovadores y ofrece alternativas para quienes conviven con cáncer.